Националният алианс на хора с редки болести работи за постигане на следните цели:
- Защита на правата на хората с редки болести.
- Осъществяване на контакти и постоянен диалог между Алианса и ръководните органи и инстанции в Република България, имащи отношение към редките болести (Министерство на Здравеопазването, Министерство на труда и социалните грижи, Национална здравноосигурителна каса, Агенция по лекарствата, Национална трудовоекспертна лекарска комисия и др.)
- Запознаване на обществото с особеностите на заболяванията, профилактиката, диагностицирането, лечението и рехабилитацията на редките болести, с физиологическите и психологическите последствия от тях.
- Подпомагане, обединяване, насърчаване и информиране на хора с редки болести и адаптирането им към обществото.
- Предприемане на мерки за преодоляването на емоционалните последствия от болестите. Професионална преквалификация и социална рехабилитация на хората с редки болести.
- Подпомагане на професионалното развитие и квалификация на изследователите и медиците в областта, свързана с профилактиката, диагностиката, лечението и рехабилитацията на редки болести.
- Насърчаване, подпомагане и развитие на изследвания за редки болести в РБългария и чужбина.
- Създаване на контакти с подобни организации в страната и чужбина.
- Осигуряване на средства за лечение и подпомагане на болните от редки болести в РБългария и чужбина.
