Новини от Световния конгрес по лекарства-сираци

  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  

На 14 и 15 ноември в Женева се проведе Четвъртият Световен конгрес за лекарства-сираци, на който присъстваха и представители на  НАХРБ. Те представиха Българския Алианс със свой щанд и постер.

Конгресът събра на едно място различните групи, заинтересовани от разработването на лекарства за редки болести – мениджмънта на големия и дребен фармацевтичен бизнес, научни изследователи и членове на пациентски организации от Русия, Китай, Великобритания, Румъния, Унгария, Хърватско, САЩ, Канада, Швеция, Полша, Франция, Грузия, България и др.

Всички заинтересовани страни бяха наясно с желанието на пациентите да получават възможно най-бърз достъп до новите терапии, както и с необходимостта от финансиране и провеждане на повече нови проучвания и разработки.

Някои фармацевтични компании като Alexion се похвалиха, че в тяхната сфера на интерес са само лекарствата за особено тежки и увреждащи заболявания. Презентацията им стана повод за разговор на Владимир Томов с представителката им. Тази компания има разработено лекарство за пароксизмална нощна хемоглобинурия, което не е регистрирано у нас. Представителката на компанията обеща да проучи въпроса и по възможност да съдейства за осигуряването му за българските пациенти.

Обсъжданията на конгреса бяха насочени към улесняване и ускоряване на цялостния процес по разработката и одобрението на лекарствата-сираци, въпреки че времето за получаване на реимбурсиране от отделните държави за този вид лекарства непрекъснато нараства.

Предложени бяха различни начини за ускоряване на процеса:

  • да започне да се мисли доколко ще са достъпни лекарствата за пациентите още от самото начало на разработването им – няма смисъл да се разработват терапии, за които после никой няма да плати;
  • на всеки етап от процеса на разработване да се обменя повече информация между заинтересованите групи – изследователи, фармацевтични компании, законодатели, пациенти, за да се движи процесът в общата посока;
  • пациентите и лекарите да имат възможност да изпробват разработваното лекарство-сирак, преди още да е одобрено официално за употреба.

Представителите на фармацевтичните компании отбелязаха, че разходите и времето за разработка на лекарство-сирак са същите, като за масово разпространените заболявания, но поради малкия брой пациенти, които го ползват, лекарствата-сираци струват средно 25 пъти повече на човек, отколкото обичайните медикаменти.

До момента има проведени 2611 клинични проучвания за 618 редки болести и над 1800 гена са тествани за мутации.

За пореден път бяха обсъдени цените на медикаментите. Пациентите настояваха, че те трябва да бъдат намалени, а представителите на бизнеса предпочитаха да говорят за добавената стойност за обществото от лекарствата. В крайна сметка терминът „прозрачна стойност“ беше непрекъснато повтарян, като метод за постигане на приемливо ниво на цените.

Международният консорциум за проучвания в сферата на редките болести IRDiRC обяви своята цел за създаване на диагностични инструменти за всички редки болести и разработването на 200 нови терапии до 2020 година. Техният стремеж е да насърчават увеличаването на обема на проучванията и степента на сътрудничество между изследователите. Наскоро са завършили проект по изграждането на единен речник за описване на човешкия външен вид, включващ 2850 термина, който да бъде използван от учените.

На Конгреса бяха коментирани и различни аспекти от оценката на здравните технологии и прехода от събиране на информация преди пускането на терапиите на пазара към набиране на данни и след това.

Представителите на различните пациентски организации споделиха текущите проблеми, които в момента преодоляват. Диапазонът от задачи в различните страни е много широк – докато в Китай още нямат установен диалог с властите, а в Русия списъкът на държавата включва само 7 редки болести, в САЩ и Европа акцентът е върху набиране на средства за проучвания и разработка на лечение и подобряване на качеството на живот.


  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •